Uma doença rara é uma doença que afeta uma pequena percentagem da população. Na Europa, uma doença é definida como rara quando afeta menos de 1 em 2000 cidadãos. Pessoas com doenças raras enfrentam problemas comuns, como diagnóstico tardio, falta de informação de qualidade e conhecimento científico sobre a doença, falta de assistência médica adequada e de qualidade, desigualdades e dificuldades no acesso ao tratamento.
O acesso ao tratamento é particularmente desafiador para doenças raras por várias razões.
Em primeiro lugar, o preço elevado dos medicamentos constitui uma barreira significativa ao acesso a tratamento terapêutico. A legislação da UE[1], proíbe a conduta de uma empresa dominante, que imponha preços injustos (preços excessivos). Preços excessivos são, portanto, práticas ilegais e como tal passiveis de serem alvo da atuação das autoridades da concorrência. Tem-se verificado um aumento das ações de fiscalização da concorrência contra preços excessivos no setor farmacêutico, sinalizando regulamentação dos preços praticados e fiscalização mais rigorosas. Embora a regulamentação de preços seja essencial ao acesso ao tratamento, poderá desencadear estratégias de introdução no mercado seletivas, que são facilitadas pela falta de articulação entre países na avaliação de tecnologias de saúde (ATS) e nas decisões de financiamento dos medicamentos.
Os financiadores de cuidados de saúde têm como desafio primordial garantir que o dinheiro investido no tratamento seja afetado de modo eficiente entre as diferentes áreas de doenças e alternativas de tratamento num contexto de restrições orçamentais. A ATS é neste contexto uma ferramenta essencial para garantir que os recursos escassos nos sistemas de saúde sejam alocados em áreas que tragam maior maiores ganhos de saúde à população.
Preços excessivos diminuem o custo efetividade dos medicamentos órfãos, resultando decisões negativas no processo de ATS quanto ao seu financiamento.
No contexto de doenças raras, existem outros desafios na ATS que podem impactar o acesso ao tratamento.
O resultado de uma ATS é sensível à escolha do tratamento de base a ser usado como comparador na avaliação. Para muitas doenças raras não existe consenso em relação ao que constitui o tratamento de base.
Na maioria das ATS, é necessária uma medida genérica dos benefícios do tratamento (por exemplo, qualidade de vida). O uso de uma medida genérica é instrumental para a definição do custo de oportunidade de um tratamento, essencial à alocação de recursos eficiente entre as diversas áreas de doença e tratamentos, num contexto de restrições orçamentais. Embora existam exceções notáveis, ainda é escassa a validação de instrumentos genéricos de qualidade de vida no contexto de doenças raras. Isto gera incerteza para as entidades responsáveis por ATS, e para os financiadores de saúde que, perante restrições orçamentais e escrutínio público, podem tornar-se mais relutantes em aprovar tratamentos para financiamento.
A raridade da doença e a apresentação clínica heterogénea de muitas doenças raras desafiam a avaliação da eficácia do tratamento que pode variar significativamente dentro de uma única doença rara. Os custos associados com a prestação de cuidados informais, particularmente relevantes no contexto das doenças raras, não são frequentemente medidos de modo satisfatório, dificultando a avaliação dos benefícios e custos indiretos nas ATS. Para mitigar estes desafios, é importante fortalecer o poder negocial dos financiadores de medicamentos, investir em produção de conhecimento sobre as doenças raras e tratamentos associados, e melhoria nas metodologias de ATS. Dado o número reduzido de pessoas que sofrem de doenças raras a mobilização de recursos só poderá ser eficiente se realizada de modo coordenado entre os vários Estados membro. Neste contexto, a necessidade de criar uma rede europeia de ATS deveria de ser consensual a todos os Estados membro.
Esta rede teria como função articular a geração de evidência necessária à produção de ATS, aperfeiçoar as metodologias e métricas existentes, e implementar metodologias que promovam a transferibilidade de evidência de modo a auxiliar os Estados membro na realização de ATS de medicamentos órfãos.
A centralização destes esforços permitiria reunir amostras maiores para avaliar os benefícios associados com o tratamento de doenças raras, melhor caracterização da qualidade de vida das pessoas a fim de se produzir análises estatísticas significativas dentro das atuais estruturas de ATS. Por fim, a atual descentralização das ATS a cargo de cada Estado membro, sem potencial de generalização de resultados, limita a sua validade como ferramenta de negociação estratégica com a indústria farmacêutica. Uma melhor articulação entre Estados membro, permitiria a coordenação na decisão de financiamento, fortalecendo a posição negocial dos diversos financiadores para com a indústria no que diz respeito aos preços de medicamentos órfãos.
Referências:
[1] Artigo 102 (a) do Tratado para o Funcionamento da União Europeia
Artigo original em https://www.netfarma.pt/doencas-raras-estrategias-para-um-maior-acesso-a-tratamento/?fbclid=IwAR3yVeOnQaSF9HOaHCLZCwW52L9_WldE4zp1WcJCfAoHXA25EPJSwRY28SU